Una nueva terapia desarrollada en La Paz logra frenar la leucemia en ocho menores sin alternativa médica

La Fundación CRIS Contra el Cáncer ha presentado los resultados de un estudio pionero en España y Europa en el que se ha utilizado una innovadora terapia CAR-T tándem para tratar a doce pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda tipo B en recaída, sin respuesta a tratamientos previos. Ocho de los niños se encuentran actualmente libres de enfermedad y con buena calidad de vida, según han anunciado este jueves durante un acto en el Hospital La Paz de Madrid.

La investigación ha abordado los casos más complejos, en pacientes que ya habían recibido sin éxito terapias avanzadas, incluyendo el tratamiento CAR-T convencional dirigido a la molécula CD19. Esta nueva terapia experimental, diseñada como último recurso en régimen de uso compasivo, ha conseguido que en ocho de los diez primeros pacientes evaluados la enfermedad desapareciera tras un mes de tratamiento, permitiendo a cinco de ellos acceder posteriormente a un trasplante de médula ósea para consolidar su recuperación. Con un seguimiento medio de 20 meses, seis de estos diez niños siguen vivos, lo que equivale a una tasa de supervivencia global cercana al 60 por ciento.

La leucemia linfoblástica aguda B es el cáncer infantil más común. Aunque las terapias CAR-T han permitido tasas de curación superiores al 90 por ciento, más de la mitad de los pacientes tratados con CAR-T CD19 vuelven a recaer. Para responder a este desafío, la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil en La Paz ha desarrollado una terapia CAR-T tándem que actúa simultáneamente sobre dos dianas: CD19 y CD22. De este modo, si el tumor deja de mostrar una de ellas, las células inmunitarias modificadas aún pueden reconocer la otra y atacar la enfermedad.

Antonio Pérez, director de la Unidad CRIS, ha explicado que esta estrategia busca mantener la respuesta a corto plazo y servir de puente hacia otros tratamientos más definitivos, como el trasplante personalizado. La terapia ya se ha empezado a administrar dentro de un ensayo clínico tras los buenos resultados obtenidos en el uso compasivo, y ya ha comenzado la fase de reclutamiento con la primera infusión realizada el pasado julio.

Durante la presentación, ha intervenido Lucía, una adolescente de 15 años diagnosticada con esta leucemia a los 17 meses de vida. Tras múltiples recaídas y un largo periplo por hospitales de Cádiz, Valencia, Barcelona y finalmente Madrid, ha recibido la terapia CAR-T tándem con resultados esperanzadores. “Ahora me siento genial, normalmente tengo recaídas al año del tratamiento, pero no he tenido nada. Parece que ahora sí estoy curada”, ha contado emocionada.

Su padre ha denunciado que tuvo que ser la familia la que buscara por su cuenta las alternativas terapéuticas. “Lo que es urgente es que no dependa de la suerte ni de que sean las familias quienes encuentren los tratamientos”, ha afirmado.

Este avance ha sido posible gracias a la colaboración entre la Fundación CRIS Contra el Cáncer, el Hospital La Paz, el Instituto de Investigación IdiPAZ, el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) y el CIEMAT. Esta alianza público-privada ha dado lugar a un modelo de investigación biomédica de alta complejidad enfocado en la oncología pediátrica, integrando el talento y los recursos tanto del sector público como de la sociedad civil.

La presidenta de CRIS Contra el Cáncer, Lola Manterola, ha subrayado el papel clave de esta colaboración para acelerar la innovación médica, atraer talento investigador y optimizar el uso de los recursos. La consejera de Sanidad de la Comunidad de Madrid, Fátima Matute, ha clausurado el acto destacando la capacidad de la medicina para ser un verdadero “elemento de transformación”.